SMA ilacı ne kadar? SMA hastalığına karşı son yıllarda geliştirilen deneysel ilaç ve tedavilerin yüksek fiyatları, ortalama gelirli bir ailenin karşılayabileceğinin çok ötesinde olmanın yanında ülkelerin sıhhat sistemlerine büyük ekonomik yük getirme tehdidi taşıyor. Pekala, SMA ilacı ne kadar? SMA ilacı fiyatı haberimizde…
SMA İLACI NE KADAR?
Omurga kanalına enjekte edilen “nusinersen sodyum” etken unsurlu ilacın liste fiyatı birinci yıl için 750 bin dolar, akabinde 350 bin dolar olarak belirlenmiş. 10 yıllık bir tedavinin maliyeti yaklaşık 4 milyon doları buluyor.
İlk etapta 4 doz enjeksiyon olarak uygulanan ilacın hastanın hayatı boyunca her dört ayda bir tekrarlanması gerekiyor.
Bu ilacın aktifliği de ferdi özelliklere nazaran farklılık gösteriyor. Hastalığın ciddiyeti, tedavinin başlangıç vakti ve tedavi müddeti üzere çeşitli faktörlerin tedavinin etkinliğinde belirleyici olduğu söz ediliyor.
Türkiye’de Toplumsal Güvenlik Kurumunun (SGK) sıhhat sigortası kapsamında bedelini karşıladığı ilacın birinci 4 dozu için Sıhhat Şurası raporu, devamındaki periyodik idame dozların her biri için ise başka Sıhhat Heyeti raporunun yanı sıra Sıhhat Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Aygıt Kurumu İlaçların Şahsî Tedavide Kullanılmalarını Kıymetlendirme Kurulunun vereceği “İlaç Kullanım Onayı” gerekiyor. İlacın ayrıyeten çocuk nörolojisi yahut nöroloji uzman tabibi tarafından her bir uygulama için başka reçete edilmesi gerekiyor.
Solunum aygıtına bağlı ya da beyin işlevlerinde kayıp olan Tip 2-SMA hastalarına olumlu bir etkisi olmadığından ilaç bu durumlarda geri ödeme kapsamı dışında tutuluyor. Birinci 4 doz uygulanmasının akabinde gelişme göstermeyen hastaların idame dozları da karşılanmıyor.
SGK’den edinilen bilgiye nazaran, bir dozu 73 bin avroya mal olan ilacı Türkiye genelinde 1100 aile geri ödeme kapsamında kullanıyor.
İlacın üretcisi Biogen’in resmi sitesindeki datalara nazaran, bugüne dek 10 bini aşkın hasta, “nusinersen sodyum” etken unsurlu ilaçla tedavi edildi. Tedavi görenler ortasında, 3 günlük bebekten 80 yaşındaki yetişkine kadar her yaştan hasta bulunduğu, hastaların 3 bin 200’den fazlasının yetişkin olduğu belirtildi.
İlacın yüksek fiyatına ait tenkitlere Biogen’in temsilcisi, “İlaçlarımızın fiyatları hastaların tedavisine getirdikleri eşsiz gelişmeleri yansıtıyor.” karşılığını verdi.
Gen tedavisi, dünyanın en kıymetli ilacı
İsviçre merkezli ilaç üreticisi Novartis’e bağlı olan ve az görülen nörolojik genetik bozukluklar için tedaviler geliştiren ABD merkezli biyoteknoloji şirketi AveXis tarafından pazarlanan ve “dünyanın en kıymetli ilacı” olarak nitelendirilen “gen tedavisi” ise Mayıs 2019’da FDA’dan onay aldı.
Hastalara tek doz uygulanan ilaca Avrupa’da ise Mayıs 2020’de ticarileşme onayı verildi.
Bu tedavi, ABD’de hastalığın tipinden bağımsız olarak 2 yaşından küçük, Avrupa’da ise azami 13,5 kilogram tartısındaki çocuklara uygulanıyor.
İlacın sitesinde yer alan bilgilerde 30 Nisan prestijiyle 500’den fazla çocuğun bu ilaçla tedavi edildiği kaydediliyor.
Tek seferlik tedavi
Eksik yahut mutasyona uğramış “SMN1” geninin yanlış mutasyonunu düzelten ilaç, “SMN artırıcı tedavi” olarak biliniyor.
Damar içi enjeksiyon yoluyla verilen ilaç, AVV9 olarak isimlendirilen gen değiştirici virüsü bedene taşıyor. Virüs yeni DNA’yı hücrelere bulaştırarak genetik bozukluğu tedavi etmeyi hedefliyor.
Tüm tedavilerde olduğu üzere gen tedavisinde de zamanlama büyük ehemmiyet taşıyor. Teşhisten çabucak sonra ilacın uygulandığı bebeklerin tedaviye başlamak için bekleyenlerden daha uygun sonuçlara ulaştığı belirtiliyor.
Uzmanlar, SMA hastalarına uygulanan gen tedavisinin semptomları hiç başlamamış yahut yeni başlamış bebekler için tesirli olabileceğini belirtiyor.
Semptomları ortaya çıkmış, teneffüs aygıtına bağlı yahut yürüyemeyen çocuklarda ise gen tedavisinin bu tesirleri geri almasının mümkün olmadığı söz ediliyor.
Ayrıca gen tedavisi, SMA hastalığıyla çaba eden her çocuk için uygun olmayabiliyor. Öncelikle hangi hastanın hangi ilacı almaya uygun olduğunun belirlenmesi gerekiyor. Bu da tedavi süreçlerinden evvel yapılan gen tahlilleriyle saptanıyor.
Bazı çalışmalarda karaciğer yetmezliği ve trombosit sayısında düşüklük (kanama eğilimi) üzere önemli yan tesirleri bulunduğu aktarılan gen tedavisinde hastalar tedavi masrafını bir ortaya getirebilse bile tedaviye uygun olmadığı için kabul edilmeme ihtimalleri de bulunuyor. Bu sebeple ailelerin tedavinin tüm süreçlerini ve gelecekte oluşturabileceği tesirleri göz önüne alarak hareket etmesi büyük kıymet taşıyor.
Hasarın ne kadarını giderebileceği tam olarak bilinmiyor
Gen düzeyindeki sorunu gideren ilacın hastanın hudut ve kas sisteminde oluşan hasarın ne kadarını giderilebileceği tam olarak bilinmiyor.
İlacın güvenliği ve etkililiğinin değerlendirildiği biri hala devam eden iki klinik çalışma bulunuyor.
Yaklaşık 2 hafta ve 8 ay ortasındaki çocukluk devri başlangıçlı SMA’lı toplam 36 hastanın incelendiği birinci çalışmada, yüksek dozda ilacın verildiği hastaların tamamının teneffüs dayanağına bağlı kalmadan yaşadığı görüldü. Düşük doz verilen hastaların yüzde 75’inin yardım almadan 30 saniye boyunca oturabildikleri, yüzde 17’sinin ise ayağa kalkarak yardım almadan yürüyebildikleri kaydedildi.
ABD’de 2,1 milyon dolar olan ilaç, Japonya’da 1,55 milyon dolar
Fiyatının yüksekliğiyle dikkat çeken gen tedavisi, 2 milyon 125 bin dolarlık fiyatıyla şimdiye kadarki en kıymetli tedavi olarak nitelendiriliyor. ABD’de tedavi masrafları büyük sigorta şirketlerince karşılanırken, ilaç için 5 yıl taksit yapılarak yıllık 425 bin dolarlık ödeme planı sunuluyor.
Novartis Gen Terapileri Kısmı Yöneticisi David Lennon, ilacın fiyatına ait tenkitlere, mevcut tüm dataların ilacın ek terapiye muhtaçlık duymadan yarar sağladığını gösterdiği karşılığını veriyor. Lennon, gen terapilerinin hayat uzunluğu devam eden tedavileri tek bir tedaviyle değiştirerek uzun vadeli mali yükü azaltma potansiyeline sahip olduğunu belirtti.
ABD’deki fiyatı 2,1 milyon dolar olan ilaç Japonya’da 1,55 milyon dolar olarak fiyatlandırıldı. Japonya Sıhhat Bakanlığınca belirlenen fiyatıyla ilaç, ülkede sıhhat sigortası kapsamındaki en kıymetli ilaç oldu. Japonya’da sigorta kapsamına girmesinin akabinde ilaçtan yılda yaklaşık 25 hastanın faydalanması bekleniyor.
SMA gen tedavisi, şimdi Türkiye’de sıhhat sigortası kapsamında karşılanan ilaçlar ortasında bulunmuyor.